Il Comitato permanente “Salute” di ESIP e il Comitato per la valutazione del farmaco[1] hanno rilasciato a fine 2023 una serie di raccomandazioni sulle proposte di riforma della legislazione farmaceutica generale dell’UE, presentate dalla Commissione europea ad aprile 2023.

Il problema del costo elevato dei farmaci, spesso associato a una documentazione incompleta sulle sperimentazioni al momento dell’autorizzazione all’immissione in commercio, influisce sulle decisioni nazionali in materia di prezzi e rimborsi dei farmaci e, di conseguenza, sull’accesso a cure accessibili.

Al fine di preservare la sostenibilità dei sistemi sanitari europei, gli esperti degli enti pubblici responsabili della valutazione delle tecnologie sanitarie, dei prezzi e dei rimborsi e delle assicurazioni sanitarie pubbliche hanno presentato a fine 2023 una serie di proposte congiunte (Position paper) per migliorare la legislazione farmaceutica dell’UE, ivi compresa la produzione di prove solide sulla sperimentazione al fine di garantire un processo decisionale informato lungo tutto il ciclo di vita del prodotto e la promozione della concorrenza per un accesso a cure a prezzi accessibili.

Le proposte di ESIP e MEDEV in estrema sintesi sono:

• Rafforzare i requisiti probatori in tutto il ciclo di vita del prodotto, ossia, rafforzare i requisiti per la conduzione di studi randomizzati e controllati con comparatori attivi, definire le scadenze per la generazione di prove dopo il lancio e le sanzioni per il mancato rispetto, limitare i percorsi veloci e adattati che comportano maggiori rischi a causa delle connesse incertezze.
• Mettere a punto un metodo per ridurre la protezione dei dati regolatori, ossia, limitare la durata cumulativa della protezione dei dati a otto anni, sostenere una protezione aggiuntiva per i prodotti che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte e che sono stati lanciati in tutti gli Stati membri (a condizione che sia garantita la continuità della fornitura), rifiutare una protezione aggiuntiva per gli conduzione di studi randomizzati e controllati (poiché questi dovrebbero essere il gold standard).
• Definire meglio le esigenze mediche e sociali insoddisfatte, ossia, perfezionare le definizioni di “esigenze mediche insoddisfatte”, “elevate esigenze mediche insoddisfatte” e i “criteri per la designazione di medicinale orfano”, consultare gli organismi responsabili della valutazione delle tecnologie sanitarie, dei prezzi e dei rimborsi per definire linee guida sulle esigenze mediche insoddisfatte, per il rifiuto dei voucher di esclusività trasferibili allo sviluppo di nuovi antimicrobici e per considerare incentivi alternativi di tipo push e pull.
• Garantire che il quadro giuridico per i medicinali orfani prevenga l’effetto “evergreening” (sempreverde) e si concentri sulle malattie ultra-rare, ossia, indirizzare gli incentivi verso le malattie realmente rare e ultra-rare, riducendo la soglia di prevalenza e reintroducendo rivalutazioni regolari dell’esclusività di mercato anche sulla base del ritorno sugli investimenti.
• Promuovere la concorrenza per l’accesso a prezzi accessibili, ossia, perfezionare ed espandere l’esenzione dalla protezione dei diritti di proprietà intellettuale (c.d. esenzione “Bolar”) per garantire la concorrenza sin dal “primo giorno”, sostenere la trasparenza dei finanziamenti pubblici per la ricerca e lo sviluppo.
• Promuovere un ecosistema farmaceutico sostenibile dal punto di vista ambientale, ossia, sostenere disposizioni più severe sulla valutazione del rischio ambientale dei medicinali, integrate da requisiti per uno smaltimento responsabile.

Per maggiori dettagli sul Position paper al link

[1] Il MEDicine Evaluation committee (MEDEV) è stato istituito nel 1998 dai rappresentanti delle organizzazioni di assicurazione sanitaria sociale di Austria, Finlandia, Germania, Lussemburgo, Paesi Bassi e Svizzera per facilitare discussioni e scambi informati sugli sviluppi della politica farmaceutica nell’UE. La Piattaforma dei sistemi di sicurezza sociale dell’UE è stata incaricata di coordinare le attività del MEDEV.